Kolesterol karaciğerde üretilen ve yediğimiz bazı gıdalarda bulunan mumsu bir maddedir. Kan dolaşımında, HDL ve LDL olmak üzere 2 farklı formda bulunur.
Sağlıklı bir seviyede HDL bulunması, kişiyi hastalığa karşı korurken, fazla LDL dünya genelindeki en önemli ölüm sebeplerinden olan koroner kalp hastalığının ana sebebidir.
Belirli gıdaların tüketimini sınırlandırmak ve daha fazla sağlıklı gıda tüketmek kolesterol seviyesinin düşmesini sağlayabilir. Ancak katı bir diyeti sürdürmek birçok kişi için zordur.
Özel bir ilaç firması tarafından geliştirilen ilaç farklı bir yaklaşımı kullanıyor. PCSK9 adlı protein, fazla kolesterolün vücuttan atılmasını önlüyor. Bu proteinin üretilmesini ise karaciğerde bulunan bir gen kontrol ediyor.
Araştırmacıların yeni geliştirdiği yöntem, karaciğerde bulunan bu geni kalıcı olarak pasif hale getirmeyi, bu sayede fazla kolesterolün vücuttan daha iyi atılmasını ve kolesterol seviyesini düşürmeyi hedefliyor. Karaciğerdeki geni pasif hale getirmek için CRISPR yöntemini kullanan araştırmacılar, maymunlarla yapılan denemelerde yalnızca 2 haftada LDL kolesterol (kötü kolesterol) seviyesini yüzde 70'e düşürmeyi başardı.
Geleneksel olarak CRISPR tedavisinde içi boşaltılmış virüsler kullanılıyor. Yeni geliştirilen yöntemde ise genetik talimatları hücrelere aktarmak için nanoparçacıklar kullanıldı. Bu yöntem, COVID-19’a yönelik mRNA aşılarına benzetilebilir.
Hayvanlarda işe yarayan tedavi yöntemlerin önemli bir kısmı insanlarda etkili olmuyor. Tedavi yönteminin kalıcılığı ise bir başka önemli konu. Bir kez uygulandıktan sonra tedavi geri alınamıyor.